【直击2025 ASH】突破BTKi耐药和复杂核型的困境！亚盛医药口头报告利生妥®中国关键注册研究数据

＊ 利生妥®单药在对BTKi耐药的重度经治RR CLLSLL患者中展现了显著且持久的疗效及可控的安全性，充分说明其有望为RR CLLSLL
患者带来新的治疗选择
＊ 利生妥®在对BTKi耐药的重度经治RR CLLSLL患

• 利生妥^®单药在对BTKi耐药的重度经治RR CLLSLL患者中展现了显著且持久的疗效及可控的安全性，充分说明其有望为RR CLLSLL患者带来新的治疗选择
• 利生妥^®在对BTKi耐药的重度经治RR CLLSLL患者中的客观缓解率（ORR）为62.5％，其中近半数患者为伴染色体复杂核型
• 既往接受BTKi，且重度经治的RR CLLSLL人群，接受利生妥®单药治疗，中位无进展生存可达23.89个月，研究未报告任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例

美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2025年12月7日 美通社 －－ 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司已在美国佛罗里达州奥兰多市举办的第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，口头报告了核心产品Bcl－2抑制剂利生妥^®（通用名：利沙托克拉；研发代号：APG－2575） 单药治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）失败的复发难治性（RR）慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者的注册II期中国临床研究最新结果。此项关键研究支持了利生妥^®于2025年7月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示全球血液学领域的最高学术水平。在此次会议上，亚盛医药的多个创新成果再度获得国际学术界的关注， 三个品种（耐立克^®、利生妥^®、APG－5918）有多项临床和临床前进展入选展示及报告，其中一项获口头报告。

此次口头报告的研究数据表明，利生妥^®单药在对BTKi耐药的重度经治RR CLLSLL患者中展现了显著且持久的疗效，且安全性可控，未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例。值得一提的是，该研究共入组77例患者，其中33例（42.9％）伴染色体复杂核型，30例（39％）携带del（17p）TP53突变，41例（53.2％）为未突变IGHV。这些高危因素的比例远远高于既往同类型研究，尤其在携带复杂核型的患者中，63.6％的患者还同时合并del（17p）TP53突变，且63.6％的患者为高度复杂核型（》＝5个染色体异常）。而利生妥®在全部可评估患者中的客观缓解率（ORR）达62.5％，充分体现了治疗优势。

利生妥^®是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl－2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl－2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，该药物已在中国获批上市，用于既往经过至少包含BTKi在内的一种系统治疗的成人CLLSLL患者。目前，亚盛医药正在开展该药物四项全球注册III期临床研究，涉及CLLSLL、急性髓系白血病（AML）、和骨髓增生异常综合征（MDS）几大适应症。

此项研究的报告人，郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医院周可树教授表示： “随着治疗手段的进步，如del（17p）TP53突变等部分传统高危因素已在一定程度上得以应对，然而，如同时再合并复杂核型或者存在高度复杂核型这些非常高危的因素，目前已成为CLLSLL患者最严峻的治疗困境与预后不良因素，临床亟需能有效应对此类患者的突破性治疗方案。本研究入组了近半数携带复杂核型的患者，且这些高危患者中近23还同时合并del（17p）TP53突变，或者为高度复杂核型，是一类极高危、预后非常不好的人群。总体研究结果显示，利生妥^®单药在重度经治、既往多线治疗的患者，尤其是具有复杂核型等极高危因素的患者中，展现了令人鼓舞的深度和持久缓解，并且具有‘高效、便捷、安全‘的特性。这为我们攻克这一临床难点提供了新的强有力的武器，也为患者带来了新的希望。”

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示： “我们非常自豪利生妥^®的这项注册研究数据能在ASH这一国际顶级血液学盛会上进行口头报告。该研究成果不仅支持了利生妥^®在中国成功获批上市，其显示的利生妥^®在疗效和安全性方面的显著差异化优势还有望解决全球CLLSLL治疗领域未被满足的临床需求。我们将继续秉持初心，坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’这一使命，加快临床开发，让更多安全有效的药物尽快上市，早日惠及患者。”

此项研究在2025 ASH年会上展示的核心要点如下：

Results of a registrational phase 2 study of lisaftoclax monotherapy for treatment of patients （pts） with relapsedrefractory chronic lymphocytic leukemiasmall lymphocytic lymphoma （CLLSLL） who had failed Bruton‘s tyrosine kinase inhibitors （BTKis）

利沙托克拉单药治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗失败的复发难治性慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者的注册性II期研究结果

展示形式：口头报告
摘要编号：88
分会场：642. 慢性淋巴细胞白血病：临床及流行病学研究：复发性CLL及Richter转化的治疗
报告时间：
2025年12月6日，星期六，上午10：15 10：30（美国东部时间）
2025年12月6日，星期六，晚上11：15 11：30（北京时间）
第一作者：郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医院 周可树教授
报告人：郑州大学附属肿瘤医院、河南省肿瘤医院 周可树教授
核心要点：

研究背景：

Bcl－2 抑制剂在治疗CLLSLL中起着重要作用。尽管2016年维奈克拉单药在美国获批用于治疗具有 17p 缺失 【del（17p）】 的 CLLSLL 患者¹，但对于接受过 BTKi治疗失败的CLLSLL患者，尤其是那些曾接受过基于抗CD20单抗的免疫化疗（ICT）或具有高危（HR）因素的患者，目前尚存在着较大的仍未满足的临床需求。

研究介绍：

该研究（NCT05147467）是一项针对复发难治性CLLSLL患者的关键注册II期临床试验。研究主要终点为客观缓解率（ORR）。入组患者为BTK抑制剂和免疫化疗均难治、复发或不耐受；或一线使用BTK抑制剂治疗失败且不适合免疫化疗的患者。

基线患者：

• 该研究共入组77例患者，其中33例（42.9％）伴染色体复杂核型，30例（39％）携带del（17p）TP53突变，41例（53.2％）为未突变IGHV。
• 在携带复杂核型的患者中，63.6％的患者还同时合并del（17p）TP53突变或者63.6％的患者为高度复杂核型（》＝5个染色体异常）。

疗效数据：截至2025年7月25日，在72例可评估RR CLLSLL患者中，经独立评审委员会（IRC）评估确认的ORR为62.5％。中位无进展生存期（mPFS）为23.89个月（中位随访22.01个月）。在高危患者群体（携带如del（17p）TP53突变、复杂核型、IGHV未突变等不良预后因素）中，治疗显示出有临床意义的深度缓解。21.8％达到外周血微小残留病灶（MRD）阴性。在11例可评估骨髓MRD的患者中，54.5％达到骨髓MRD阴性。

安全性数据：利沙托克拉在BTKi经治的患者中显示出可控的安全性特征。最常见的≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血等。未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例，且无药物相关死亡事件发生。

结论：利沙托克拉单药疗法在BTK抑制剂耐药的、重度经治的RR CLLSLL患者中，展现出显著且持久的临床疗效以及可控的安全性，表明其是一种极具潜力的治疗新选择。

参考文献：

1.      Davids MS. Targeting BCL－2 in B－cell lymphomas. Blood. 2017 Aug 31；130（9）：1081－1088. doi： 10.1182blood－2017－04－737338.

关于亚盛医药

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK；2025年1月24日，公司在美国纳斯达克证券交易所挂牌上市，股票代码：AAPG。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl－2和 MDM2－p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

公司核心品种耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR－ABL抑制剂，且获批适应症均被成功纳入国家医保药品目录，目前，亚盛医药正在开展耐立克®一项获美国FDA许可的全球注册III期临床研究（POLARIS－2），用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML－CP）成年患者。此外，耐立克®联合治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph＋ ALL）患者和治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究正在开展中。

公司另一重磅品种利生妥®是中国首个获批上市的国产原创Bcl－2抑制剂，已获批用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者。目前，亚盛医药正在开展利生妥®四项全球注册III期临床研究，分别为获美国FDA许可的治疗经治CLLSLL患者的GLORA研究；治疗初治CLLSLL患者的GLORA－2研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的GLORA－3研究；以及获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的GLORA－4研究。

截至目前，公司4个在研新药共获16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞、信达等领先的生物制药公司，以及梅奥医学中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana－Farber Cancer Institute）、美国国家癌症研究所（NCI）和密西根大学等学术机构达成全球合作关系。

亚盛医药已在原创新药研发与临床开发领域建立经验丰富的国际化人才团队，以及成熟的商业化生产与市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

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